近年来，迅速普及的基因编辑技术对促进生命科学研究和维护人类健康做出了很大贡献，同时也使社会伦理和人类安全面临挑战，受到科学家们的严重“关切”。北京时间2月15日零点（美国华盛顿时间2月14日11点），人类基因编辑研究委员会正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告。
报告将人类基因编辑分为基础研究、体细胞、生殖细胞/胚胎基因编辑三大部分，分别就这三方面的科学问题、伦理问题以及监管问题进行了讨论并提出相关原则。报告指出，人类基因编辑这一技术利器不能“为所欲为”，必须“按规矩行事”。
从美国科学院/美国医学院公布的人类基因编辑研究委员会名单来看，参与研究的22位学者大部分来自美国，同时也包括来自英国、法国、意大利、加拿大、以色列以及中国的学者。其中唯一一位来自中国的学者是中科院广州生物医药与健康研究院研究员裴端卿，他曾参与首次人类基因编辑峰会组委会工作，并全程参与了人类基因编辑研究委员会成立以来14个月的研究与讨论工作。
近两三年来，基因编辑几乎“承包”了医学热点，而这一报告被普遍认为是一个重要的节点。能不能将基因编辑用在人类生殖细胞上，这是围绕着基因编辑的伦理争议中最为激烈的一个话题。对胚胎的基因进行敲除、插入、替换，这些改动后的性状将随着胎儿遗传到后代。
编辑胚胎的基因触碰了人类对待医学技术的敏感点——设计婴儿。伦理学家担心，如果放开基因编辑在胚胎上的应用，可以会导致该技术应用于改变人的身高、智力等方面，也就是说用于“人类增强（human enhancement）”。
“人类增强”被伦理学家认为是出于非治疗目的，通过自然或人工的手段，暂时性或永久性地克服人体局限。据2016年美国皮尤研究中心的一项调查结果显示，对用于“人类增强”的基因编辑技术，近七成美国人怀有担忧态度。
2015年12月，由美国国家科学院、美国医学科学院、中国科学院、英国皇家学会联合组织的首次人类基因编辑峰会在美国华盛顿召开，就该技术的科学性与其运用展开了多方面讨论。根据任务部署，美国国家科学院、美国医学科学院会后立即成立了由22位学者组成的人类基因编辑研究委员会，就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管开展全面研究，历时14个月后，于今天正式向全世界发布其研究报告。
关于基因编辑的基础研究，报告认为：可以在现有的管理条例框架下进行：包括在实验室对体细胞、干细胞系和人类胚胎的基因组编辑来进行基础科学研究试验。
对于体细胞基因编辑，报告提出4条原则：利用现有的监管体系来管理人类体细胞基因编辑研究和应用，限制其临床试验与治疗在疾病与残疾的诊疗与预防范围内，从其应用的风险和益处来评价安全性与有效性，在应用前需要广泛征求大众意见。
对于生殖（可遗传）基因编辑，报告提出的原则是：有令人信服的治疗或者预防严重疾病或严重残疾的目标，并在严格监管体系下使其应用局限于特殊规范内，允许临床研究试验；任何可遗传生殖基因组编辑应该在充分的持续反复评估和公众参与条件下进行。但反对者仍然担心，副作用可能会在私人诊所悄悄蔓延，认为报告对基因编辑用于生殖细胞的支持态度，不可避免地会引向为改变身高、长相甚至智力等特征而编辑胚胎基因。并且，他们担忧，支付得起这项技术的富人与支付不起的穷人之前的鸿沟会进一步拉大。
这种副作用还可能因为客观的原因而无意发生。比如，哈佛大学教授George Church是最先研究基因编辑技术CRISPR-cas9的学者之一，据他向《自然》杂志介绍，GRIN2B基因不仅与自闭症有关，其蛋白水平也和认知能力相关。这意味着，为了预防自闭症而编辑这个基因后，可能会同时提高智力水平。
值得一提的是，目前美国食品药品监督管理局仍然禁止将联邦政府的资金用于支持关于胚胎基因编辑的研究。
裴端卿介绍说，2015年12月的人类基因编辑峰会对中国在人类基因编辑研究的伦理问题进行了卓有成效的讨论，峰会充分肯定了中国学者在这一领域研究的伦理合理性。今天发布的报告为人类基因编辑技术的进一步发展与运用提出了系统性、原则性的框架，具有积极意义。
裴端卿是中科院广州生物医药与健康研究院院长、中国细胞生物学学会再生细胞生物学分会会长。2009年，他曾经待领团队在尿液里找到了“长生不老”的奥秘:尿液可以提供健康的细胞，而科学家可以利用这些细胞得到高质量的神经干细胞，并且进一步将它们变成血液细胞、骨细胞、皮肤细胞、肝细胞甚至神经细胞。在不远的将来，科学家或许可以将这些分化的细胞移植到人体损伤部位，替换衰老的细胞和组织，延长人类生命。
2010年，裴端卿团队再次实现突破。他们发现细胞发育的逆转过程是有规律可循的，它是由一个被称为“间充质向上皮转化”的机制所启动，并为继续改进诱导多能干细胞技术提供了理论依据。
附：人类基因编辑研究委员会特别就可遗传生殖系统基因编辑提出10条规范标准：
1）缺乏其他可行治疗办法；
2）仅限于预防某种严重疾病；
3）仅限于编辑已经被证实会致病或强烈影响疾病的基因；
4）仅限于编辑该基因为人口中普遍存在，而且与平常健康相关、无副作用的状态；
5）具有可信的风险与可能的健康好处的临床前和临床数据；
6）在临床试验期间对受试者具有持续的严格的监管；
7）具有全面的、尊重个人自主性的长期多代的随访计划；
8）和病人隐私相符合的最大程度透明度；
9）在公众的广泛参与和建议下，持续和反复核查其健康与社会效益以及风险；
10）可靠的监管机制来防范其治疗重大疾病外的滥用。
人类基因编辑研究报告提出的科学、伦理与监管基本原则：
（1）基因编辑的基础研究
可以在现有的管理条例框架下进行：包括在实验室对体细胞、干细胞系、人类胚胎的基因组编辑来进行基础科学研究试验。
（2）体细胞基因编辑
利用现有的监管体系来管理人类体细胞基因编辑研究和应用；
限制其临床试验与治疗在疾病与残疾的诊疗与预防范围内；
从其应用的风险和益处来评价安全性与有效性；
在应用前需要广泛征求大众意见。
（3）生殖（可遗传）基因编辑
有令人信服的治疗或者预防严重疾病或严重残疾的目标，并在严格的监管体系下使其应用局限于特殊规范内，允许临床研究试验；
任何可遗传生殖基因组编辑应该在充分的持续反复评估和公众参与条件下进行。
